FDA 顾问支持近五年来的首个新基因疗法

如果获得批准,今年将推出两种蓝鸟基因疗法。

马克西姆·施梅尔乔夫 | Dreamtime.com

对于基因治疗开发人员来说,这是一个艰难的时期。 以前庆祝的创新 它治疗由错误基因引起的疾病。 自美国食品药品监督管理局 (FDA) 要求外部顾问对基因疗法的批准进行权衡以来,已经过去了近五年,而生物技术领域的股票表现不佳。

但周四和周五对基因治疗先驱来说是个好日子。
蓝鸟生物
(代码:蓝色)。 虽然股票交易暂停了两天,但 FDA 的细胞、组织和基因治疗咨询委员会考虑了对 Bluebird 的两种治疗方法。 顾问们一致建议批准这两种治疗方法。

由于红细胞基因配方有缺陷,许多β地中海贫血患者需要终生输血。

“[P]患有最严重的β地中海贫血的人仍然需要经常输注健康的红细胞才能生存,这与医疗保健系统的生命息息相关,并增加了严重并发症和过早死亡的风险。 在周五投票后的公告中。

周四,FDA 顾问支持批准另一种治疗脑肾上腺脑白质营养不良的蓝鸟疗法,这是一种遗传代谢疾病,在 1992 年的电影“洛伦佐油”中被描绘,对年轻男孩造成毁灭性影响。

蓝鸟疗法将修改后的基因插入人的细胞中,将修改后的 DNA 输送到中空版本的慢病毒中。 大多数其他基因疗法使用一种称为腺相关病毒的病毒。 临床试验中的两种蓝鸟疗法 耐用的生产 在病人。

FDA 没有义务遵循外部顾问的建议,但通常会这样做。 如果获得批准,蓝鸟疗法将于今年上市。

Bluebird 测试过的另一种备受关注的疗法是治疗: 镰状细胞病,它是美国最常见的遗传疾病之一,非裔美国人的痛苦尤为严重。 该公司希望在明年初提交其首个镰状细胞基因疗法以供 FDA 批准。 与基因编辑公司的竞争
CRISPR治疗学
(CRSP)。

蓝鸟的股票在 2018 年飙升至 150 美元以上。 食品和药物管理局 缓慢的临床试验 以确保新技术是安全的。 欧洲监管机构批准了 Bluebird 的地中海贫血治疗药物,但在国家健康计划拒绝 Bluebird 的基因治疗价格后,该公司将其退出市场。 公司于2021年11月重组如下: 癌症计划终止
二七十生物
(TSVT)。

其余的原因是生物技术投资者大流行后的不满情绪。 蓝鸟周三收于 3.73 美元。

给比尔·阿尔珀特写信 william.alpert@barrons.com

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